I Ministri della Salute in Inghilterra hanno annunciato che dal mese di aprile 2013 l’Istituto Nazionale per la Salute e l'Eccellenza Clinica (NICE) assumerà il ruolo di valutare i farmaci per patologie molto rare. In Inghilterra una malattia è definita molto rara quando colpisce meno di 500 pazienti, pari ad una prevalenza di 1 su 100.000 o anche meno. Questa funzione è attualmente svolta dal gruppo consultivo dei Servizi Nazionali Specializzati. Una Lettera, pubblicata sul BMJ il 24 agosto, evidenzia il rischio di frammentazione delle cure per le malattie rare, con il trasferimento delle terapie costose per le malattie molto rare presso il NICE.